»Zdravila z nukleinsko kislino« kot zdravila uporabljajo »nukleinsko kislino«, ki se nanaša na snovi, kot sta DNK in RNK, ki nadzorujejo genetske informacije.Ti omogočajo ciljanje na molekule, kot sta mRNA in miRNA, ki jih ni mogoče ciljati s tradicionalnimi zdravili z nizko molekulsko maso in zdravili s protitelesi, zato obstaja veliko pričakovanje, da bodo ta zdravila naslednja generacija farmacevtskih izdelkov.Aktivne raziskave potekajo po vsem svetu, saj se pričakuje, da bodo privedle do ustvarjanja zdravil, ki so bila prej nerešljiva.
Po drugi strani pa je bilo poudarjeno, da ima razvoj zdravil nukleinske kisline težave, ki jih je treba premagati, vključno z "(i) nestabilnostjo molekul nukleinske kisline v telesu", "(ii) zaskrbljenostjo zaradi neželenih učinkov zdravil" in "(iii) težavami v sistemu za dostavo zdravil (DDS)."Poleg tega japonska podjetja korak zaostajajo pri razvoju zdravil nukleinske kisline zaradi monopolizacije prevladujočih patentov nukleinske kisline s strani podjetij v Evropi in ZDA, kar povzroča motnje v japonskem razvoju.
Značilnosti zdravil nukleinskih kislin
»Zdravila z nukleinsko kislino« so tehnologija odkrivanja zdravil naslednje generacije s popolnoma drugačnim mehanizmom delovanja kot tradicionalni farmacevtski izdelki.Odlikuje ga tudi zmožnost enostavne proizvodnje zmerno velikih molekul in potencial za izkazovanje učinkovitosti in varnosti, ki prekaša učinkovitost in varnost zdravil s protitelesi.Zaradi teh lastnosti se pričakuje, da se bodo zdravila nukleinske kisline uporabljala pri raku in dednih boleznih, ki jih je bilo prej težko zdraviti, pa tudi pri boleznih, kot so gripa in virusne okužbe.
Vrste zdravil nukleinske kisline
Zdravila nukleinske kisline, ki uporabljajo DNK in RNK, vključujejo zdravila, ki ciljajo na nukleinske kisline na stopnji, kjer se protein sintetizira iz DNK genoma (kot sta mRNA in miRNA), in zdravila, ki ciljajo na beljakovine.
Vrste in značilnosti zdravil nukleinskih kislin (zdravila za profilakso in zdravljenje)
Obstajajo zdravila nukleinske kisline z različnimi vrstami in značilnostmi glede na tarče in mehanizme delovanja.
| Vrsta | Tarča | Mesto akcije | Mehanizem delovanja | Povzetek |
| siRNA | mRNA | Znotraj celice (citoplazma) | cepitev mRNA | Dvoverižna RNA s cepitvijo mRNA, homolognezaporedje (siRNA), enoverižna lasna RNA (shRNA) itd.z učinkom po principu RNAi |
| miRNA | mikroRNA | Znotraj celice (citoplazma) | zamenjava mikroRNA | Dvoverižna RNA, miRNA enoverižne lasne RNAali pa se njen mimik uporablja za krepitev delovanja miRNA poslabšalapo motnjah |
| Antismisel | mRNA miRNA | Znotraj celice (v jedru, citoplazmi) | Razgradnja mRNA in miRNA, inhibicija spajanja | Enoverižna RNA/DNA, ki se veže na ciljno mRNAin miRNA povzroči razgradnjo ali inhibicijo,ali deluje tako, da preskoči ekson pri spajanju |
| Aptamer | Beljakovine (zunajcelične beljakovine) | Zunaj celice | Funkcionalna inhibicija | Enoverižna RNA/DNA, ki se veže na ciljni proteinna podoben način kot protitelesa/DNK |
| Vaba | Beljakovine (transkripcijski faktor) | Znotraj celice (v jedru) | Inhibicija transkripcije | Dvoverižna DNA z identičnim zaporedjem veznemu mestuza transkripcijski faktor, ki se veže na transkripcijski faktorprizadetega gena za zatiranje ciljnega gena |
| ribozim | RNA | Znotraj celice (citoplazma) | cepitev RNA | Enoverižna RNA z encimsko funkcijo za vezavo in cepitevciljne RNA |
| CpG oligo | Beljakovine (receptor) | Površina celice | Imunopotenciacija | Oligodeoksinukleotid z motivom CpG (enoverižna DNA) |
| drugo | - | - | - | Zdravilo nukleinske kislinerazen tistih, naštetih zgoraj, ki delujejo naaktivirajo prirojeno imunost, kot je PolyI:PolyC (dvoverižna RNA)in antigen |
Čas objave: 25. julij 2023
